重型再生障碍性贫血(SAA)就如同出手隐蔽的冷面杀手,起病急速,一旦治疗拖延就会导致严重的感染、出血等并发症,使患者失去治疗机会,甚至危及生命。然而,由于公众对再障疾病认知的不足,使相当多的患者延误了治疗时机,甚至放弃治疗,专家指出,重型再障的患者一旦放弃治疗生存期不超过1年。
中国中医科学院西苑医院血液科刘风教授指出:“针对重型再障患者,疾病的明确诊断与尽早治疗是至关重要的。患者应该到有再障治疗经验的医院按照医生的建议开展积极规范的治疗。目前的医疗水平,对于SAA规范性治疗后疗效显著,患者生活质量和工作能力可以恢复到健康人的水平,规范治疗是患者赢得生命未来的希望。”
强调早期治疗的重要性,勿误时机。
1、从病理学角度来看再障是骨髓向心性脂肪化,疾病初期为远心端骨髓损伤较重,近心端骨髓损伤较轻。如不及时治疗,骨髓的损伤会向近心端发展,疾病也就从轻到重,从易治到难治。
2、从发病机理来看导致造血干细胞衰竭的因素未除,造血干细胞进一步耗竭至不恢复正常造血的程度,任何药物治疗均不能奏效。
3、疾病早期发生致命性感染及血小板无效输注的几率低,因此IIST治疗易上手;
4、从治疗效果看,病程短者、轻者疗效好;病程长者、重者疗效差。
重型再障致死率高,形如冷面杀手
再生障碍性贫血(简称再障)是一种骨髓造血功能衰竭症疾病,一旦发病可能命悬一线。再生障碍性贫血根据疾病严重程度,分为重型再生障碍性贫血(SAA),极重型再生障碍性贫血(VSAA)和非重型再生障碍性贫血(NSAA)。其中,重型和极重型再障起病急,一旦治疗拖延就会导致严重的感染、出血等并发症,使患者失去治疗机会,致死率极高。然而,在中国,无论公众还是临床医生,对于重型再障疾病认知及治疗都有提升空间。
再生障碍性贫血主要表现为骨髓造血功能低下,致使全血细胞减少,表现为贫血、出血、感染的征候群。发病主要机理之一是细胞免疫功能紊乱。西方国家每年发病率估计约为0.2/10万人【1】,亚洲的发病率为西方国家发病率的2-3倍【2-3】。之前流行病学研究结果表明,中国再生障碍性贫血患者发病率为0.74/10万人【4】,重型再生障碍性贫血(SAA)发病率为0.14/10万人【4】。
重型再生障碍性贫血(SAA)就如同一位出手迅速的冷面杀手,虽然并非是不可治愈的恶性血液疾病,但是起病急速,一旦耽误治疗就会导致严重的感染、出血等并发症,使患者失去最佳治疗良机,致使患者死亡。
刘风教授从事中西医结合治疗35年来,在研究和治疗重型再障上具有丰富的经验,他表示,SAA疾病发病急,病情危重,进展迅速,病死率高。因此,一方面,在疾病的诊断中应高度警觉SAA,密切跟踪,预判发展趋势,力争早期诊断;另一方面,患者确诊后要及早到对再障治疗有经验的医院接受规范治疗,抓到最佳治疗良机,尽快控制病情进展。
规范治疗重型再障,免疫抑制治疗效果显著
近年来,随着免疫介导致病机制的深入研究及临床免疫抑制治疗经验的不断总结,表明重型再障通过规范化的治疗如强化免疫治疗,使患者有很大机会获得治愈。
免疫抑制剂治疗重型再障近年来得到充分肯定,并取得显著疗效。国际上,大量临床数据肯定了以兔抗胸腺细胞免疫球蛋白(r-ATG)为代表的免疫抑制治疗的价值,被中外血液病权威指南共同推荐为重型再生障碍性贫血的一线治疗的药物.
中国再生障碍性贫血委员会根据《英国血液学标准委员会(BCSH)指南》,于2010年出版了《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》【5】。该《共识》推荐将造血干细胞移植和免疫抑制疗法作为重型再生障碍性贫血(SAA)的标准治疗。迄今为止,抗胸腺细胞免疫球蛋白(r-ATG)是唯一在中国获准用于治疗重型再生障碍性贫血的进口ATG产品,目前已普遍用于治疗重型再障。
研究表明免疫抑制剂为基础治疗有效率达70-80%,5年总生存率80-90%,大大提高患者生存率。
双管齐下,中西医结合治疗再障提高总有效率
在全球医学界,针对再障治疗的各种科学研究从未停止过探索的脚步。无论中医或西医,都在积极探索重型再障的治疗之路。中西医结合特色治疗主要是根据西医的诊断选择性用药,或可称辨病论治。已有不少医师意识到血小板、白细胞和血红蛋白指标对于再障的病情判断的重要性,根据化验结果有针对性地进行用药对病情有更多帮助。
刘风教授指出,在以西医规范治疗为主的基础上,根据不同病期和临床表现各异结合中医中药辨证用药,能使血细胞进一步升高,增加治疗总有效率,降低复发率。中西医结合治疗可以起到优势互补,取长补短,相得益彰的效果。
中国中医科学院西苑医院血液病科开展的ATG+中药治疗急性再障(重型再障)已有20余年历史。实践表明,在总结1992年—2011年12月的77例病例接受ATG/ALG治疗并观察3个月以上者进行疗效评价。中药治疗方法:根据辨证采取清解热毒、滋阴补肾,兼以补脾益气、养血活血,随证分阶段治疗。结果分析:总体疗效达到83.12%。拓展了中西医结合治疗SAA范围,补肾中药联合ATG/ALG为主治疗重型再障,提高有效率和生存率,降低了复发率及克隆性疾病演变率。【6】
参考文献:
1.MaryJY,BaumelouM,GuiguetM.法国再生障碍性贫血的流行病学研究:一项前瞻性多中心研究。法国再生障碍性贫血流行病学研究协作组。血液学,1990;75:1646-1653。
2.IssaragrisilS,SriratanasatavornC,PiankijagumA等人。曼谷再生障碍性贫血的发生率。血液学,1991;77:2166-2168。
3.IssaragrisilS,KaufmanDW,AndersonT等人。泰国再生障碍性贫血的流行病学研究。血液学,2006;107:1299–1307。
4.邵宗鸿,杨崇礼,杨天楹。再生障碍性贫血的流行病学研究[J].中华血液学杂志,1988,9:113-115。
5.MarshJCW,BallSE,CavenaghJ等人。英国血液学标准委员会:再生障碍性贫血的诊治指南。英国血液学杂志,2009;147:43–70。
6.出自赛诺菲提供的刘风教授观点
本文转载于网络,由刘风医生工作室编辑,图片来源于网络
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