流水带阴，风雨剥蚀岁月，时光，总是在不经意间流逝。转瞬间，摆放在我们面前的这份台历，正期待着翻开崭新的七页篇章。那么，作为一名医药人，你是否了解，在刚刚过去的这一周里，医药界都发生了哪些值得铭记的大事件？
从本周开始，我们编辑团队将精心撷取一周医药热点资讯，定期推出，希望与所有的读者朋友一起聆听行业之声音、探寻行业之足迹、感受行业之脉搏，捕捉那些激动的精彩瞬间！
美国FDA宣布，批准诺华（Novartis）公司开发的Piqray（alpelisib）上市，与内分泌疗法氟维司群（fulvestrant）联用，治疗携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。这些患者在接受内分泌疗法之后疾病继续恶化。这是FDA批准的第一款用于治疗乳腺癌的PI3K剂。也是诺华公司继重磅基因疗法Zolgensma获批后，同日获得FDA批准的第二款创新疗法。值得一提的是，这是FDA使用实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目批准的第一款新实体（NME）。
Piqray是诺华公司开发的一款口服小α性PI3K剂。在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中，它已显示出PI3K通的潜力，并具有细胞增殖的作用。
国家药品监督管理局（NMPA）批准了诺和诺德公司研发生产的诺和佳（德谷门冬双胰岛素注射液）在中国的上市申请，用于治疗2型糖尿病。a型血女人的性格诺和佳因其较现有治疗手段具有明显治疗优势，于去年9月被纳入国家优先审评审批目录，加快了在中国上市批准的速度。
作为首个可溶性双胰岛素制剂，诺和佳（德谷门冬双胰岛素注射液）由70%的德谷胰岛素和30%的门冬胰岛素组成，德谷门冬双胰岛素的两种组份在结构上互不干扰，发挥德谷胰岛素长效平稳无峰降糖优势，以及门冬胰岛素快速降糖作用，兼顾基础血糖与餐后血糖控制，实现优势互补。
Santhera Pharmaceuticals公司宣布向欧洲药品管理局（EMA）递交该公司开发的Puldysa（idebenone）的上市许可申请（MMA），用于治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）患者的呼吸功能障碍。
Idebenone是一种人工合成的短链苯醌（short-chain benzoquinone），它是NAD(P)H醌氧化还原酶（NQO1）的辅酶。Idebenone能够刺激线粒体电子传递，降低活性氧水平并且补充细胞能量水平。它已经获得欧盟和美国授予的孤儿药资格，并且获得美国FDA授予的快速通道资格。
BioMarin公司宣布，该公司开发的治疗A型血友病的基因疗法valoctocogene roxaparvovec，在3期临床试验中达到预先设定的凝血因子VIII水平临床终点。这一结果支持该公司向美国和欧盟的监管机构递交监管申请。BioMarin计划与美国FDA和欧盟EMA针对这一3期临床数据进行交流，预计在今年第三季度为这一基因疗法递交监管申请。
BioMarin公司开发的valoctogogene roxaparvovec是一种使用AAV5载体递送表达凝血因子VIII的转基因的基因疗法。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗，就可以获得表达凝血因子VIII的基因，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。该疗法已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟授予的PRIME药品认定。
艾尔建（Allergan）和Gedeon Richter共同宣布，FDA批准其联合开发的Vraylar（Cariprazine，卡利普拉嗪）扩展适应症，治疗与I型双相情感障碍（biopolar disorder）相关的抑郁发作。这一批准标志着Vraylar成为首个可以治疗I型双相障碍所有症状的药物，使其具备成为重磅药物的潜力。
作为一款口服、每日一次的型抗病药物，Vraylar此前已获批用于治疗症，以及急性治疗躁狂或与I型双相情感障碍相关的躁狂或混合发作。Vraylar可能是通过部分激活中枢神经系统的多巴胺D和血清素5-HT1A受体，以及血清素5-HT2A受体发挥药效。目前，Vraylar正在进行治疗重度抑郁症的3期临床试验。
新基（Celgene）公司宣布，美国FDA批准该公司的来那度胺（lenalidomide）与利妥昔单抗（rituximab）联用，治疗经治滤泡性淋巴瘤（FL）或边缘区淋巴瘤（MZL）患者。这是第一款治疗这类惰性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的非化疗组合疗法。
来那度胺已经获得批准治疗多发性骨髓瘤和骨髓增生异常综合征，而利妥昔单抗是一款靶向CD20抗原的单克隆抗体。CD20是在B淋巴细胞中广泛表达的抗原。利妥昔单抗通过与CD20结合，能够通过多种机制清除B细胞。它已经获得批准治疗不同类型的NHL和慢性淋巴性白血病（CLL）。
Amprion公司宣布，该公司通过检测脑脊液和血浆中的α-突触核蛋白水平来早期诊断帕金森病（Parkinson’s disease, PD）的检测技术获得美国FDA授予的突破性医疗器械认定。
Amprion公司的诊断检测使用该公司独有的蛋白错误折叠循环扩增（protein misfolding cyclic amplification, PMCA）技术，检测脑脊液和血浆中的α-突触核蛋白水平。α-突触核蛋白的错误折叠和在大脑中的聚集被认为是导致帕金森病的重要原因之一。针对α-突触核蛋白的PMCA检测能够让研究人员这一蛋白的水平，帮助医药公司开发靶向错误折叠蛋白的疗法，从而延缓或者中止疾病进展。
拜耳（Bayer）公司宣布其抗癌药物Aliqopa (copanlisib）获得了FDA颁发的突破性疗法认定，用于治疗已接受过两种疗法的复发性边缘区淋巴瘤（marginal zone lymphoma，MZL）患者。
拜耳公司研制的Aliqopa是一款静脉注射的磷脂酰肌醇-3-激酶（phosphatesitol-3-kinase，PI3K）剂。临床前研究表明Aliqopa能够在亚纳摩尔（sub-nanomolar）水平上主要表达在恶性B细胞中的PI3K-α和PI3K-δ两种激酶亚型。PI3K信号通在细胞生长、存活和代谢方面都很重要，该信号通的失控容易引发NHL。Aliqopa能肿瘤细胞死亡，并原发性恶性B细胞的增殖。
Resolution Bioscience公司宣布，其液体活检测试Resolution HRD已获得美国FDA授予突破性医疗器械认定。这是一种正在开发的定性体外诊断方法，用于检测与同源重组修复缺陷（HRD）有关的关键基因是否发生序列变异，包括单碱基突变、插入/缺失和拷贝数变异。
Resolution公司专注于开发可以推进癌症诊断和监测的非侵入式液体活检平台，该平台包括靶向捕获技术和第二代测序化学，并紧密结合基于云端的生物信息学。该公司的液体活检测试Resolution HRD如果获得FDA批准，有可能成为首个可以通过简单血检从循环无细胞DNA（cfDNA）中检测与HRD相关的基因缺失，并区分单拷贝缺失和双等位基因缺失的测试方法。
港交所发布了生物科技周预告。数据显示，截至今年4月底，9家生物科技公司发行新股，包括百济神州、信达生物、华领医药、歌礼制药等一批具有代表性的国内创新企业。其中没有营业收入的公司有7家。上市新政实施一年以来，已经成为全球第二大生物科技上市中心。
生物科技生态圈正在慢慢成形，这个市场也吸引了越来越多的行业内的专业投资者、分析师和顾问。当然，这个市场的主角也从未缺席。预告显示，截至4月30日，共有11家生物技术和医疗保健公司在港交所提交上市申请，其中9家公司位于中国。
Thrive Earlier Detection公司宣布成立，并完成数额为1.1亿美元的A轮融资。这家公司致力于将癌症早期诊断整合到常规医疗护理中去。该公司将继续推动其主打液体活检产品CancerSEEK的开发和推广。 CancerSEEK是一款可以在癌症早期检测多种癌症类型的液体活检。它是基于约翰霍普金斯大学的癌症研究Bert Vogelstein、Kenneth Kinzler、和Nickolas Papadopoulos博士的研究开发的。
CancerSEEK检测将对循环肿瘤DNA（ctDNA）中的基因组突变和血浆中与癌症相关的蛋白标志物进行分析，发现多种不同癌症类型中的共同特征。在2018年发表在Science的一项研究中，CancerSEEK能够以超过99%的性，和69%-95%的灵敏度发现5种癌症类型。它们是卵巢癌、肝癌、胃癌、胰腺癌和食道癌。
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