袁惟仁是谁今年的工作报告中，一句“加强罕见病用药保障”，让全国政协委员、大学第一医院儿科教授、医学会罕见病分会主任委员丁洁为之一振。作为罕见病领域最重要的专家之一，每年她都在全国上为罕见病群体发声。
去年，近70万元一针的罕见病药品——诺西那生钠注射液，被纳入国家医保药品目录。今年春节前后，许多脊髓性肌萎缩症患者因此受益，用上了曾经难以触及的“天价药”，罕见病高值药品保障备受关注。
用药贵、用药时间长，甚至因为某些高值“孤儿药”价格过高而放弃治疗，对于罕见病患者来说，药价是一道坎。如何进一步为罕见病患者提供医疗保障、缓解罕见病用药贵？
今年，丁洁聚焦于普惠型商业健康保险、慈善救助组织等社会资源参与罕见病高值药品保障，期待在“推动医保待遇统一”背景下，保留地方罕见病用药保障办法，鼓励局部地区“先行先试”。促进多层次医疗保障有序衔接、共同发展，形成、市场、社会协同保障的格局。
近日，全国罕见病学术团体主委联席会议课题组牵头做了相关调研，放近3000份“关于慈善救助参与重特大疾病和罕见病医疗保障”调卷，其中几点问题值得关注。
问卷中，对于“是否应该监督引导慈善组织参与医疗保障体系建设”，认为应该的占97%；对于“重特大疾病和罕见病患者最需要的是——”，选择捐赠衣物为0.3%，捐赠食品为0.3%，捐赠其他生活必需品为0.3%，解决医疗费用支付占99%。
“如此看来，随着经济社会的进步，对慈善救助参与多层次医疗保障体系建设，有一定认识和需求。”为此，丁洁动员企业或各类经济实体定向捐赠，建立省级罕见病慈善专项医疗救助基金，主要解决医保药品目录外的罕见病高值药品支付问题，促进慈善救助成为多层次医疗保障体系的组成部分，并且需要建立引导、加强监管、有序纳入罕见病用药保障机制的多方支付机制。
“省级罕见病慈善专项医疗救助基金的建立需要部门、慈善机构、企业等共同协商，制定救助疾病目录、药品目录和救助力度。”丁洁表示，民政、医保、卫健、财政等部门要建立工作联动机制，避免职责不清和政策不能落地。社会慈善机构和社会互助组织与的基本医保体系对接，确保和救助资金有序进入医保支付机制。明确牵头部门、建立工作制度、制定操作流程，明确钱从哪里来、到哪里去、是否进入患者就医的支付账户等操作方法和细节。
目前，全国有14个省份建立了包括高值药品在内的罕见病药品用药保障机制，初步形成了不同特点解决罕见病用药保障的办法，但也存在一定局限和不足。
未来，这些地方多年来探索实施的罕见病用药保障办法是延续还是清零？丁洁认为，高值罕见病药品用药保障机制适宜在局部地区先行先试，探索建立省级及以下的高值罕见病药品用药保障机制，逐步推广。
“可以保留目前十几个省市地方探索建立的罕见病用药保障办法，如果现行的保障机制与有矛盾，应当在中央的指导或允许下，进行调整，或想办法适当延长政策过渡期，待地方多层次医疗保障体系建设完善后，再妥善过渡，做好地方和中央政策的衔接。”丁洁希望，允许并鼓励地方在建设多层次医疗保障体系的过程中，继续探索罕见病用药尤其是高值药品进入地方多层次医疗保障体系和多方支付机制。
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